À la recherche de patients volontaires

Quel que soit la pathologie, le développement de nouveaux traitements passe forcément par les essais cliniques. Dans le cas des maladies rares, la question du recrutement de patients est critique. Face à cet enjeu, l’Association française des hémophiles (AFH) et ses partenaires, parmi lesquels le laboratoire suédois Sobi, mettent à profit la Journée mondiale de l’hémophilie, mercredi 17 avril, pour sensibiliser le grand public. Le slogan « Tous ensemble pour que la recherche avance », que l’on peut lire sur les affiches de l’association, est aussi un appel à la mobilisation des patients.
Pathologie génétique liée au chromosome X, l’hémophilie a bénéficié de grands progrès médicaux ces dernières décennies. Dans les années 1960, l’apparition de facteurs de coagulation concentrés a permis le développement de la perfusion à domicile. Il est aujourd’hui possible de proposer des facteurs de coagulation recombinants et de cibler la molécule déficitaire, le facteur VIII pour l’hémophilie A et le facteur IX pour la B. Grâce aux avancées thérapeutiques, l’espérance de vie des patients souffrants d’hémophilie sévère – où la coagulation est très ralentie – s’est fortement allongée. De moins de 11 ans avant les années 1960, « elle se rapproche significativement de celle de la population contrôle, en l’absence d’infection virale », explique Claude Négrier, directeur du Centre de référence de l’hémophilie au CHU de Lyon.
L’avenir des traitements anti-hémophilies est tourné vers la biotechnologie. Les soins de demain comprendront des facteurs de coagulation recombinants à durée de vie allongée, des thérapies géniques – en cours d’essais cliniques pour l’hémophilie B mais pas encore pour la A, la régulation du gène du facteur VIII restant trop complexe à reproduire. Ces approches pourront peut-être limiter la réaction immunitaire liée aux traitements qui constituent aujourd’hui la principale complication. Ces nouvelles approches thérapeutiques nécessitent une validation clinique, donc le recrutement de patients volontaires, bien informés et disposés à se soumettre aux contraintes et rigueurs des études cliniques. Le défi est de taille compte tenu des difficultés de recruter des patients alors même que « la vie des personnes hémophiles peut encore être grandement améliorée », selon Cédric Hermans, des Cliniques universitaires Saint Luc de Bruxelles, en Belgique.

Source : Sobi