Biogen remporte la course contre l’hémophilie

L’hémophilie est une des maladies rares les plus ciblées par le développement de biothérapies. Liée à une mutation sur le chromosome X, elle se traduit par l’absence d’un facteur de coagulation – le facteur VIII pour l’hémophilie A, la forme la plus fréquente dont la prévalence est d’environ 1/6 000 individus de sexe masculin. Les recherches les plus prometteuses visent la conception de facteurs de coagulation de remplacement à action prolongée, ce qui permettrait d’espacer les transfusions.
Un objectif que vient d’atteindre Biogen Idec : la « big » biotech américaine a reçu, le 6 juin 2014, l’autorisation de la Food and Drug Administration pour la commercialisation d’Elocatate, une protéine de fusion associant le domaine B du facteur VIII qui manque aux hémophiles et un domaine immunoglobuline qui ralentit la dégradation de la molécule. L’autorité américaine a statué en faveur de la biothérapie suite aux résultats d’essais cliniques de phase III démontrant l’efficacité du produit chez l’adulte et l’enfant souffrant de formes pathologiques graves, dans le cadre d’un traitement routinier – tous les cinq jours au lieu de tous les deux ou trois jours selon les traitements actuellement disponibles.
D’autres sociétés sont aussi dans la course au développement du « blockbuster » à action prolongée contre l’hémophilie, notamment Bayer et Novo Nordisk, qui poursuivent le développement clinique de BAY 94-9027 et N8-GP respectivement. Première à obtenir le sésame de la FDA, Biogen Idec vient peut-être de remporter le combat contre les deux industriels pharmaceutiques. Elle complète aussi son portefeuille de produits après l’autorisation de mise sur le marché, en mars 2014, d’une autre protéine de fusion à action prolongée pour traiter l’hémophilie B, une forme plus rare de la pathologie.

Source : Biogen Idec