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Téléthon 2015

Du combat aux résultats

vendredi 4 décembre 2015

par Agnès Vernet

Alors que la collecte 2015 de l’AFM-Téléthon commence, retour sur les folles réalisations de l’association, en faveur tant des malades que des biotechnologies.

Dans la planète biotech, il existe un ovni. Cet Objet de la recherche sur le Vivant Non Identifié est né en France et son action irradie aujourd’hui le monde entier. Il s’agit de l’AFM-Téléthon, une association de parents d’enfants souffrant de maladies rares qui est devenue un acteur majeur des biotechnologies médicales, pionnier de la thérapie génique, propriétaire d’une des plus grosses structures de production de produits de biothérapie au monde – c’est également un cas unique d’établissement pharmaceutique à but non lucratif – et sponsor de 37 essais cliniques en cours ou en préparation pour 27 maladies différentes et de 230 programmes de recherche en 2014. Tout cela a été rendu possible grâce à « des crêpes et des ballons » pour paraphraser Serge Braun, son directeur scientifique (1).
Fondée en 1957, l’Association française contre les myopathies (AFM) souffre, au cours de ses 25 premières années d’existence, d’une ignorance généralisée sur les maladies rares. C’est donc au diagnostic qu’elle s’attaque avant tout, créant des consultations dédiées, regroupant les malades et les médecins. Si un rapprochement avec la recherche est inscrit dans les statuts de l’association dès sa création, les moyens manquent. La solution est imaginée au cours des années 1980 : s’inspirer de la Muscular Dystrophy Association, équivalent américain de l’AFM, et de son show télévisé pour mobiliser les donateurs. En 1987, avec le premier Téléthon, les résultats vont au-delà de toute espérance : l’AFM recueille 181 millions de francs ! Elle a enfin les moyens de ses ambitions et entraînera dans son sillage les biotechnologies naissantes. Trois ans plus tard, le Généthon, le premier laboratoire de l’association, est créé. Il jouera un rôle crucial dans l’établissement des premières cartes du génome humain, prouvera la responsabilité des différents gènes dans des maladies rares, développera des vecteurs de thérapie génique et permettra de concrétiser cliniquement le concept.
Aujourd’hui, l’association participe à des développements cliniques de thérapie génique contre la dystrophie musculaire de Duchenne, la granulomatose septique chronique liée à l’X, le syndrome de Wiskott-Aldrich, l’amaurose de Leber et la neuropathie optique de Leber. Ces paris sur cette technologie n’empêchent pas l’AFM-Téléthon de s’intéresser à toutes les autres possibilités en développement. Elle finance également des programmes cliniques de thérapie cellulaire contre le sclérose en plaques, l’insuffisance cardiaque d’origine ischémique et la dystrophie musculaire oculo-pharyngée, ainsi que des thérapies pharmacologiques contre l’ataxie de Friedreich, l’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1, la dystrophie musculaire de Duchenne, les myotonies non dystrophiques et la progeria.
Sans même citer ses programmes précliniques, on comprend l’importance de cet acteur dans le paysage de la recherche biomédicale française et mondiale. L’AFM-Téléthon développe des biothérapies innovantes pour les maladies rares comme pour les fréquentes et travaille sur les traitements pharmacologiques existant afin d’identifier des options pour les maladies orphelines. À travers son Institut des biothérapies des maladies rares, elle fédère quatre Laboratoires d’excellence – Généthon et Atlantic gene therapies pour la thérapie génique des maladies rares, I-stem pour la thérapie cellulaire des maladies monogéniques et l’Institut de myologie pour les maladies du muscle – qui assurent à la France une position de choix sur ces questions.
Que de résultats obtenus par le combat d’une poignée de parents ! Pour se rapprocher de leur objectif et guérir leurs enfants, ils ont créé tout un écosystème de recherche. De quoi seront-ils capable demain ? Pour le savoir, donnons. La collecte annuelle Téléthon, c’est aujourd’hui, le 4 décembre, et demain, le 5.

(1) Braun S. (2014) On peut changer le monde en vendant des crêpes et des ballons, Eyrolles, Paris

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