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Dossier du mois

Les antisens arrivent sur le marché

mardi 5 février 2013

par Agnès Vernet

Le mipomersen, oligonucléotide antisens efficace contre l’hypercholestérolémie familiale, a obtenu son autorisation de mise sur le marché.

Après 20 ans de R&D, les molécules antisens touchent enfin au but. L’oligonucléotide mipomersen, développé par Isis Pharmaceutical et commercialisé par Genzyme, permet de lutter contre une forme grave d’hypercholestérolémie familiale, la HoFH (homozygous familial hypercholesterolemia), en empêchant la traduction de l’apolipoprotéine B100 via l’appariement de la molécule de synthèse avec l’ARN messager de la protéine. Il vient d’obtenir une autorisation de mise sur le marché américain par la FDA et son dossier est actuellement en évaluation auprès de l’Agence européenne des médicaments.
Il s’agit du premier oligonucléotide antisens commercialisé agissant sur une voie systémique et le deuxième toutes cibles confondues. Car Isis Pharmaceutical a déjà un succès à son actif. Autorisé depuis 1998, le fomivirsen est le pionnier en la matière. Il est indiqué pour le traitement local de la rétinite à cytomégalovirus chez des patients atteints du sida. Son efficacité limitée n’a cependant pas entraîné de réussite commerciale. Bien qu’indiqué dans une maladie rare – il n’y a pas plus de quelques milliers de patients aux États-Unis – le mipomersen pourrait ouvrir la brèche à l’arrivée de molécules destinées à de plus grands publics.
D’autres oligonucléotides sont ainsi attendus sur le chemin de la commercialisation. On espère beaucoup de deux candidats médicaments contre la myopathie de Duchenne, actuellement développés par Sarepta Thérapeutics et GSK pour l’un et Prosensa pour l’autre. Enfin, plusieurs molécules sont à l’étude, que ce soit pour des pathologies rares, comme la néovascularisation excessive de la cornée, ou plus fréquentes, comme des cancers.

Source : Genzyme

Retrouvez un dossier complet sur les acides nucléiques thérapeutiques dans le numéro 341 de Biofutur.

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