Accueil du site > MEDTECH > Nouvel espoir contre le Syndrome Wiskott-Aldrich

Nouvel espoir contre le Syndrome Wiskott-Aldrich

mercredi 22 avril 2015

par Olivier Frégaville-Arcas

L’AFM offre un nouveau succès clinique en thérapie génique et une opportunité de vie pour six enfants souffrant d’un déficit immunitaire grave d’origine génétique.

Un essai clinique mutlicentrique international, mené par une équipe française, confirme l’intérêt de la thérapie cellulaire pour lutter contre certaines pathologies rares affectant le système immunitaire. En modifiant génétiquement les cellules malades d’enfants atteints du Syndrome Wiskott-Aldrich, les chercheurs ont réussi à réduire certains des principaux symptômes de cette maladie et à améliorer la qualité de vie des patients.
Déficit immunitaire rare et sévère d’origine génétique, lié au chromosome X, le syndrome de Wiskott-Aldrich est dû à des altérations au niveau du gène WAS codant une protéine exprimée dans les cellules hématopoïétiques.

Lire la suite sur Information Hospitalière

Hacein-Bey Abina S et al. (2015) J Am Med Assoc 13, 1550-63

SPIP Contact | Plan du site | Suivre la vie du site RSS 2.0 | mentions légales | logo Lavoisier logo facebook logo twitter Se connecter