Un essai clinique mutlicentrique international, mené par une équipe française, confirme l’intérêt de la thérapie cellulaire pour lutter contre certaines pathologies rares affectant le système immunitaire. En modifiant génétiquement les cellules malades d’enfants atteints du Syndrome Wiskott-Aldrich, les chercheurs ont réussi à réduire certains des principaux symptômes de cette maladie et à améliorer la qualité de vie des patients.
Déficit immunitaire rare et sévère d’origine génétique, lié au chromosome X, le syndrome de Wiskott-Aldrich est dû à des altérations au niveau du gène WAS codant une protéine exprimée dans les cellules hématopoïétiques.
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