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Une thérapie cellulaire contre la maladie de Parkinson

mercredi 7 décembre 2016

par Safi Douhi

Une société californienne annonce le début du traitement à base de cellules souches d’un second patient.

La biotech californienne International Stem Cell (ISC), spécialisée dans le développement de thérapies à base de cellules souches, a annoncé, le 7 décembre, le traitement d’un second patient dans l’essai clinique australien destiné à évaluer le potentiel curatif de cellules souches dans la maladie de Parkinson. Le patient, auquel 30 millions de cellules souches neurales – ISC-hpNSC : human parthenogenetic Neural Stem Cells – ont été injectées, est actuellement en rémission.
L’opération ne s’était pourtant déroulée que quelques jours auparavant, le 4 décembre, à l’Hôpital royal de Melbourne, lieu du premier traitement, impliquant les mêmes neurochirurgiens. Bien que l’opération ait été retardée suite à un problème logistique, ce second essai a donc pu être réalisé et les cliniciens ont pu « identifier les patients qui pourront être enrôlés dans l’essai » et qu’il est prévu de « traiter en 2017 », comme l’explique Russell Kern, vice-président exécutif et directeur scientifique d’ISCO.
Cette première phase de test clinique vise à déterminer la dose maximale de cellules à administrer et à évaluer l’efficacité préliminaire d’une injection intracrânienne d’ISC-hpNSC à des patients souffrant d’une maladie de Parkinson modérée à sévère. L’essai évaluera trois doses différentes, de 30 millions à 70 millions de cellules souches neurales. Au total,12 participants atteints de maladie de Parkinson seront traités. Après la transplantation, les patients seront suivis pendant 12 mois.
Les cellules d’ISC-hpNSC sont une population de cellules souches neurales dérivées de cellules souches humaines parthénogénétiques. Les tests précliniques chez des rongeurs des primates non humains ont montré une amélioration des symptômes de la maladie de Parkinson et une augmentation des niveaux de dopamine dans le cerveau aussitôt après l’administration intracrânienne du produit. Les ISC-hpNSC aident au remplacement des neurones dopaminergiques mourants des patients. Chez les modèles animaux, elles semblent bien tolérées et n’entraînent pas d’effets secondaires, tels que des mouvements anormaux (dyskinésie), de toxicité ou de tumeurs. Selon les cliniciens d’ISC, ces cellules pourraient avoir de nombreuses applications thérapeutiques, notamment pour le traitement de pathologies neurologiques touchant le cerveau, la moelle épinière et les yeux.

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